Johtava Bioteknologiayritys

Amgen – maailman johtava bioteknologiayritys jo vuodesta 1980

Mitä biologiset lääkkeet ovat

Biologiset lääkkeet ovat proteiinipohjaisia molekyylejä, jotka tuotetaan ainutkertaisissa, muunnetuissa solulinjoissa.1 Esimerkkejä yksinkertaisista biologisista lääkkeistä ovat yhdistelmä-DNA-tekniikalla valmistetut proteiinit ja hormonit. Monoklonaaliset eli yhden solukloonin tuottamat vasta-aineet sen sijaan ovat kooltaan huomattavasti suurempia ja rakenteeltaan monimutkaisempia. Biologisten lääkkeiden kehittäminen ja valmistaminen on huomattavasti monimutkaisempaa kuin kemiallisten lääkkeiden.

Pieni molekyyli Biologiset lääkkeet
Asetyylisalisyylihappo
~ 180 daltonia
Insuliini
~ 5 700 daltonia
Kasvuhormoni
191 aminohappoa
~ 22 000 daltonia
Monoklonaaliset vasta-aineet (mAb)
~ 1 300 aminohappoa
~ 150 000 daltonia
Kemiallinen lääke Pienimolekyylinen biologinen lääke Suurimolekyylinen biologinen lääke
Sama rakenne Hyvin samankaltainen rakenne

  1. Prugnaud JL. Br J Clin Pharmacol. 2007:619-620.

Biosimilaarit ovat varteenotettava hoitovaihtoehto

Biosimilaari on biologinen lääke, joka on samankaltainen kuin toinen, jo myyntiluvan saanut biologinen lääke.1 Biosimilaarit eivät ole geneerisiä lääkkeitä, eivätkä ne siis ole identtisiä alkuperäislääkkeiden (viitevalmisteiden) tai toistensa kanssa. Jokainen biosimilaari on ainutlaatuinen hoitovaihtoehto potilaalle.

Biosimilaareja on vaikeampi kehittää kuin geneerisiä lääkkeitä, koska biologiset lääkkeet ovat perusolemukseltaan haastavampia kuin kemialliset.2 Biologiset lääkkeet tuotetaan elävissä soluissa, ja niiden rakenne on monimutkaisempi kuin perinteisten pienimolekyylisten lääkkeiden. Koska biosimilaarit ovat elävissä organismeissa tuotettavia proteiineja, ne ovat hyvin herkkiä valmistusolosuhteille.

Biologisten lääkkeiden ja perinteisten pienimolekyylisten kemiallisten lääkkeiden ominaisuuksia
Biologiset lääkkeet Perinteiset kemialliset lääkkeet
Monimutkaisia proteiineja Yksinkertainen molekyylirakenne
Suuri koko: jopa 100–1 000 kertaa suurempia kuin perinteiset kemialliset lääkkeet Pieni koko
Geneettisesti muokattu elävissä soluissa Kemiallinen valmistusprosessi
Monivaiheinen valmistusprosessi Tuotteen syntetisoinnissa vain muutamia vaiheita, prosessi helposti monistettavissa
Monimutkaiset vaikutusmekanismit Vaikutusmekanismi yksinkertainen, suora
Useita sitoutumiskohtia Perusteellisesti karakterisoidut sitoutumiskohdat
Tehon markkerit eivät aina tiedossa Tehon markkerit helposti mitattavissa
Vaikea eristää ja puhdistaa valmistuksen jälkeen Tuote sisältää vain rajoitetun määrän tunnettuja aineita
Yleensä epästabiili Stabiili valmistamisen jälkeen

  1. EMA, Overview biosimilars medicines http://www.ema.europa.eu/ema/ index.jsp?curl=pages/medicines/general/ general_content_001832.jsp&mid=WC0b01ac0580bb8fda. Viittauspäivämäärä: 1.6.2017.
  2. Heinrichs M, et al. Am Health Drug Benefits 2008;1(5): 21-26

Biosimilaarien arvo

Amgen kehittää sekä alkuperäislääkkeitä että biosimilaareja ja pyrkii siten tuottamaan terveydenhuollolle arvoa ja kestävyyttä.

Biosimilaarit tarjoavat potilaille, lääkäreille ja terveydenhuollon kustannuksista vastaaville enemmän hoitovaihtoehtoja. Biosimilaarit ovat edullisempia kuin niiden viitevalmisteet. Säästöjen määrä vaihtelee tuotteen mukaan. Biosimilaarien edullisuus voi parantaa biologisten hoitojen saatavuutta potilaille.1

Biosimilaarien tuomat kustannussäästöt voivat parantaa terveydenhoitojärjestelmien kestävyyttä merkittävästi: vapautuneet terveydenhuollon resurssit voidaan sijoittaa uudelleen innovatiivisiin hoitoihin, mikä puolestaan edistää lääkkeiden kehitystyön jatkuvuutta2. Kustannussäästöjen kautta biosimilaarit tukevat myös Maailman terveysjärjestö WHO:n yhtä päätavoitetta eli lääkevalmisteiden saatavuuden parantamista potilaille.3

  1. The Pharma Letter. https://www.thepharmaletter.com/article/biosimilars-can- help-answer-the-cost-questions-that-are-underpinning-asco- discussions. Tuorein viittausajankohta: 11/2017
  2. Tabernero J et al. ESMOOpen 2016;1:e000142
  3. WHO. http://www.who.int/about/agenda/en/. Tuorein viittausajankohta: 11/2017.

Kokemus Euroopassa

Vuonna 2005 Euroopan unioni loi ensimmäisenä maailmassa myyntilupamenettelyn biosimilaareille1, ja ensimmäinen biosimilaarivalmiste hyväksyttiin vuonna 20062. Euroopan unionissa on sittemmin kertynyt laajaa kokemusta biosimilaarien käytöstä ja turvallisuudesta, sillä se on myöntänyt biosimilaareille myyntilupia eniten maailmassa.3

Euroopan unioni julkaisee Euroopan lääkeviraston kautta ohjeistuksia, jotka auttavat biosimilaarien kehittäjiä täyttämään biosimilaareja koskevat myyntilupavaatimukset. Euroopan unionin ohjeistuksia kehitetään jatkuvasti biologisten valmisteiden tieteellisten edistysaskeleiden ja käyttökokemusten myötä.3 Biologiset lääkevalmisteet sekä tiettyihin käyttöaiheisiin (kuten syöpään) tarkoitetut lääkevalmisteet saavat myyntiluvan ns. keskitetyssä menettelyssä. Tähän mennessä selvä enemmistö Euroopassa myyntiluvan saaneista biosimilaareista on niin ikään hyväksytty keskitetyssä menettelyssä. Biosimilaarivalmisteen tieteellisen arvioinnin tekee Euroopan lääkevirasto, mutta lopullisen myyntiluvan myöntää Euroopan komissio. Myyntiluvan saamisen jälkeen jokainen jäsenvaltio määrittelee omat kriteerinsä biosimilaarien vaihtokelpoisuudelle. Vaihtokelpoisuuskriteerit kertovat, voidaanko alkuperäislääke vaihtaa biosimilaariin, biosimilaari alkuperäislääkkeeseen tai biosimilaari toiseen biosimilaariin.3

  1. Zelenetz AD, et al. NCCN biosimilars white paper: regulatory,scientific, and patient safety perspectives. J Natl Compr Canc Netw. 2011;9 Suppl 4:S1-S22
  2. Biosimilars approved in Europe. GaBI online. March 31,2017. Saatavana: http://www.gabionline.net/Biosimilars/General/Biosimilars-approved-in-Europe . Viittauspäivämäärä: 20.7.2017.
  3. EMA, Biosimilars in the EU: Information guide for Healthcare Professionals. Saatavana: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Leaflet/ 2017/05/WC500226648.pdf